Công nghệ đột phá giúp tái tạo thế giới
Công nghệ sinh học là một trong số những lĩnh vực được ưu tiên phát triển nhất trong thế kỷ 21, và đặc biệt nhận được sự quan tâm hơn kể từ sau khi nghiên cứu về bộ biên tập gen CRISPR được công bố. Hệ thống này được nhiều tạp chí khoa học danh tiếng đánh giá là phát hiện vĩ đại của thế kỷ nhờ những ứng dụng tiềm tàng to lớn của nó.
Ảnh minh họa.
Trước năm 2012, các nhà nghiên cứu tìm hiểu cách thứ hoạt động của vi khuẩn phát hiện ra rằng chúng có khả năng tự vệ trước một số loại virus nhờ sử dụng một hệ thống mà họ gọi là CRISPR. Có rất nhiều tài liệu nghiên cứu được công bố từ đầu những năm 2000 – bắt đầu từ năm 2002 – thảo luận về sự tồn tại của hệ thống này, và nghiên cứu cơ chế hoạt động của nó.
Thế nhưng lại có rất ít nhà khoa học muốn tìm hiểu về CRISPR, bởi nhận ra rằng điều này rất rủi ro và không rõ về khả năng mang lại lợi nhuận của nó. Tuy nhiên có một số ít nhà khoa học vẫn lao vào nghiên cứu mà không nghĩ rằng mình đang đóng góp vào một công trình có thể được sử dụng để làm thay đổi cả thế giới, một công trình có thể cho các nhà khoa học khả năng “viết lại” bộ mã di truyền DNA.
Ngày này, giới khoa học toàn thế giới bắt đầu cuộc chạy đua nhằm hoàn thiện khả năng ứng dụng của CRISPR như một công cụ mang lại nhiều lợi ích đến không thể tưởng tượng nổi. Rất nhiều nhà khoa học đã tỏ ra rất hứng thú với sức mạnh tiềm tàng của CRISPR, một khả năng mà tạp chí khoa học Wired từng gọi là “tái tạo thế giới”.
Mỗi tế bào trong cơ thể người đều chứa một bộ sao chép hệ gen, bao gồm hơn 3 tỷ ký tự DNA và hơn 20 nghìn gene. Cấu trúc xoắn kép của DNA, công trình từng đoạt giải Nobel năm 1962, đặc biệt là quy luật “ghép cặp” là một trong những cơ sở cho sự phát triển của công nghệ sinh học hiện nay. Thứ tự của các ký tự DNA trong một gen sẽ mã hoá thành protein, sản phẩm chịu trách nhiệm cho hầu hết các hoạt động của cơ thể con người.
Cơ sở dữ liệu GeneCards của Viện khoa học nổi tiếng Weizmann của Israel thống kê có có tới vài nghìn gene có liên quan đến bệnh tật, một số bệnh di truyền phổ biến như bệnh mất trí nhớ Alzheimer, ung thư vú, hay hội chứng Down. Khi một gen bị thay đổi, sản phẩm protein của nó có thể sẽ không còn hoạt động bình thường và dẫn đến bệnh tật.
Vì vậy, chỉnh sửa gene là một trong những lĩnh vực thu hút nhiều đầu tư nghiên cứu trong công nghệ sinh học bởi nó có tiềm năng lớn trong ứng dụng phòng và chữa bệnh. Nghiên cứu về các kỹ thuật chỉnh sửa gene bắt nguồn từ cách đây hơn 2 thập kỷ với các loại nấm men, nhiều công nghệ được phát minh nhưng tầm ứng dụng còn hạn chế.
CRISPR (viết tắt của Clustered Regularly Inter Spaced Palindromic Repeats) được các nhà nghiên cứu Nhật Bản tìm ra trong hệ gene của loài khuẩn nấm E. Coli, là chuỗi các đoạn DNA ngắn lặp đi lặp lại cách đều vào năm 1987. Đến năm 2012, khi hai nhà khoa học Jennifer Doudna (Mỹ) và Emmanuelle Charpentier (Thụy Điển) công bố tài liệu khoa học đầu tiên cho thấy CRISPR có thể được sử dụng để biến đổi DNA, thì lĩnh vực chỉnh sửa gen mới bắt đầu phát triển nhanh chóng. Kỹ thuật mới nhất có tên gọi là CRISPR/Cas9 sau đó được hai nhà khoa học này công bố trên tạp chí khoa học hàng đầu Science.
Kỹ thuật này sau đó đã được kiểm chứng hoạt động hiệu quả trên tế bào người và các động vật bậc cao khác trong một loạt công bố nổi tiếng trên các tạp chí số 1 thế giới như Science hay Life bởi các nhà khoa học của đại học Harvard, học viện kỹ thuật MIT và đại học Berkeley của Hoa Kỳ. Sự thành công này đã tạo ra một cuộc cách mạng trong công nghệ sinh học, việc chỉnh sửa gene trở nên hiệu quả và dễ dàng nhất từ trước đến nay mang lại nhiều ứng dụng và hy vọng cho nghiên cứu sinh y học trên toàn thế giới.
Hồi tháng 4 năm nay, nhà di truyền học George Church đã nói với tạp chí Tech Insider trong một bức e-mail rằng nhóm của ông đang sử dụng CRISSPR để đưa DNA của loài voi ma mút vào tế bào của một con voi, với mục đích cuối cùng là tạo nên một loài voi gần giống như ma mút, mang đến một phiên bản mới của một loài động vật cổ đại đã tuyệt chủng.
Đến tháng 9, Kathy Niakan, nhà khoa học tế bào gốc Viện Francis Crick London, đã công bố công trình đầu tiên mà CRISPR được áp dụng trên người. Bà tìm kiếm những gene hoạt động trong những ngày đầu sau khi thụ thai, khi mà phôi thai bắt đầu phát triển một lớp màng tế bào để về sau hình thành nên nhau thai. Nghiên cứu này sử dụng CRISPR/Cas9 để “bật” hay “tắt” các gene trong giai đoạn phát triển sớm nhất của phôi thai, sau đó tìm hiểu tác động của can thiệp sửa đổi gene đến tiến trình phát triển tế bào dẫn đến sự hình thành nhau thai như thế nào. Nghiên cứu của Kathy Niakan có thể giúp các nhà khoa học hiểu được tại sao một số thai phụ thường hay bị sẩy thai.
Ở Trung Quốc, một con chó siêu cơ bắp mới đây đã được tạo ra bằng công cụ biến đổi gene nói trên. Các nhà khoa học đã sử dụng CRISPR để vô hiệu hóa gene myostatin (MSTN) ở loài chó săn thỏ beagles, giúp tăng khoảng gấp đôi khối lượng cơ bắp. Theo các nhà nghiên cứu, con chó siêu cơ bắp này có thể được dùng để đi săn, làm cảnh khuyển hoặc các ứng dụng trong quân sự. Tuy nhiên, mục đích cuối cùng của thử nghiệm là tạo nên những con chó biến đổi gene nhằm làm vật nghiên cứu bệnh Parkinson hoặc loạn dưỡng cơ.
Trong tháng 12, nhóm nghiên cứu được dẫn dắt bởi nhà sinh vật học phân tử Tony Nolan và nhà sinh học vector Andrea Crisanti, thuộc trường đại học Hoàng gia London đã công bố công trình nghiên cứu giúp giảm triệt để căn bệnh sốt rét bằng việc truyền gene gây vô sinh vào loài muỗi Anopheles. Nghiên cứu này được công bố trên tạp chí Nature Biotechnology, dựa trên một công nghệ mới có tên Gene drive, một phần của CRISPR/Cas9.
Triển vọng của công nghệ “biên tập gene” còn hứa hẹn sẽ mang lại cơ hội chữa trị được nhiều căn bệnh khác ở người như: Thiếu máu di truyền beta, suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (SCID), chứng máu loãng khó đông, chứng loạn dưỡng cơ bắp và xơ nang…
Tuy nhiên, nhiều người cho rằng đây có thể chỉ là lời nói quá bởi CRISPR vẫn đang trong quá trình hoàn thiện, và còn cần một thời gian dài nữa để các nhà nghiên cứu tìm cách ứng dụng nó vào nghiên cứu chữa bệnh.
Bên cạnh đó, cuộc cách mạng mang tên CRISPR cũng nhanh chóng làm nảy sinh nhiều tranh cãi xung quanh những vấn đề về y đức, đặc biệt là việc có thể thay đổi được các tế bào trong bào thai con người. Nhiều nhà khoa học đã thảo luận về các vấn đề trên và đặc biệt cảnh báo các nước chưa thực sự có chuẩn mực đạo đức trong nghiên cứu khoa học không nên áp dụng CRISPR trên con người.