Ghép tế bào gốc tạo máu thành công cho bệnh nhi suy tủy nặng

Bệnh nhi là bé trai C.S.T (8 tuổi, ngụ tỉnh Đắk Lắk). Tháng 5/2025, bệnh nhi nhập viện trong tình trạng xuất huyết nhiều nơi, thiếu máu nặng, sốt nhiễm trùng, suy dinh dưỡng. Kết quả xét nghiệm cho thấy bệnh nhi giảm nặng cả ba dòng tế bào máu. Qua kiểm tủy đồ và sinh thiết tủy, các bác sĩ xác định trẻ bị suy tủy nặng.

Sau khi loại trừ các nguyên nhân mắc phải và bẩm sinh, bệnh nhi được chẩn đoán suy tủy vô căn mức độ nặng – thể bệnh có tỷ lệ tử vong lên đến 80% nếu không điều trị đặc hiệu.

Theo TS.BS Ngô Ngọc Quang Minh, dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị ưu tiên hàng đầu, có thể giúp lui bệnh sau 5 năm lên đến 90% nếu thực hiện sớm ở người trẻ. Tuy nhiên, do khó khăn trong việc tìm người cho phù hợp, gia đình ban đầu lựa chọn phương pháp điều trị ức chế miễn dịch bằng thuốc.

Sau 6 tháng điều trị, bệnh nhi đáp ứng rất kém, suy tủy nặng, các bác sĩ xác định dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị triệt để nhất. Bệnh viện Nhi đồng 1 khẩn trương tiến hành vận động, xét nghiệm tìm người cho phù hợp trong gia đình. May mắn, anh trai 10 tuổi của bệnh nhi có kết quả HLA phù hợp hoàn toàn 10/10.

Ngày 3/11/2025, tế bào gốc của người anh được thu thập và lưu trữ tại Bệnh viện Truyền máu – Huyết học TPHCM. Ngày 16/12/2025, túi tế bào gốc được vận chuyển an toàn về bệnh viện và tiến hành ghép với sự hỗ trợ, giám sát chặt chẽ của ê-kíp chuyên môn.

Sau ghép 31 ngày, bệnh nhi đã mọc mảnh ghép; không cần truyền tiểu cầu từ ngày thứ 14 và không cần truyền hồng cầu từ ngày thứ 24. Đến ngày thứ 46 sau ghép, bệnh nhi được xuất viện trong tình trạng khỏe mạnh.

Theo TS.BS Ngô Ngọc Quang Minh, sau ghép bệnh nhi có gặp một số biến chứng nhẹ như: tổn thương thận, loét miệng, tiểu máu vi thể và hội chứng mảnh ghép chống ký chủ cấp mức độ nhẹ. Tuy nhiên, nhờ điều trị tích cực, các biến chứng đều được kiểm soát tốt.

Thành công này đánh dấu bước phát triển quan trọng của bệnh viện trong điều trị các bệnh lý huyết học nặng ở trẻ em, mở ra thêm hy vọng sống cho nhiều bệnh nhi mắc bệnh hiểm nghèo trong thời gian tới.