Lần đầu tiên ghép tế bào gốc chữa tan máu bẩm sinh

Bệnh nhi đang được các bác sĩ theo dõi

Mẫu tế bào gốc máu dây rốn ghép cho bệnh nhân được lấy từ máu cuống rốn của em gái bệnh nhân vừa sinh cách đây 2 tháng. Bệnh nhân sau ghép sức khỏe ổn định và đang được theo dõi nghiêm ngặt trong phòng chăm sóc đặc biệt. “Đây là sự kiện vô cùng đặc biệt, là tin vui đối với bệnh nhân mắc bệnh tan máu bẩm sinh đồng thời mở ra cơ hội mới trong điều trị bệnh tan máu bẩm sinh tại Việt Nam, một đất nước có trên 10 triệu người đang mang gen bệnh quái ác này”, lãnh đạo Viện Huyết học Truyền máu Trung ương chia sẻ.

Bệnh tan máu bẩm sinh là bệnh nguy hiểm biểu hiện ở 3 mức độ: Nặng, trung bình và nhẹ.

Ở mức độ nặng: người bệnh bị thiếu máu nặng, xanh xao, da và vùng mắt vàng, chậm phát triển thế chất, sốt tiêu chảy và các rối loạn tiêu hóa khác. Nếu được truyền máu đầy đủ trẻ có thể phát triển bình thường đến khoảng 10 tuổi. Sau 20 tuổi, trẻ thường có biểu hiện của biến chứng nặng như biến dạng xương, hộp sọ to, bướu tránh, bướu đỉnh, hai gò má cao, mũi tẹt, lách to, gan to, sỏi mật, dậy thì sớm.

Ở mức độ trung bình: Biểu hiện thiếu máu xuất hiện muộn hơn khoảng 4 - 6 tuổi trẻ mới cần truyền máu. Tuy nhiên, nếu không điều trị đầy đủ và kịp thời, người bệnh sẽ gặp phải những biến chứng như lách to, gan, sỏi mật, sạm da… Đến độ tuổi trung niên sẽ có biểu hện đái tháo đường, suy tim, sơ gan.

Ở mức độ nhẹ: Người mang gen bệnh thường không có biểu hiện gì đặc biệt ở lâm sàng. Chỉ vào những thời kỳ cơ thể có nhu cầu tăng về máu như phụ nữ khi mang thai, kinh nguyệt nhiều lúc đó mới thấy biểu hiện mệt mỏi, da xanh, nếu làm xét nghiệm thì sẽ thấy lượng huyết sắc tố giảm.