‘Lối mở’ cho bệnh ung thư ở trẻ em

Theo số liệu của các chuyên gia, trên thế giới hàng năm có hơn 160.000 trẻ em mắc các căn bệnh ung thư hiểm nghèo, trong đó 90.000 em bị chết dù bệnh đã được phát hiện sớm.

Thực trạng

Phát biểu tại Hội nghị hàng năm của Hội ung thư học ở Chicago (Mỹ), nhà khoa học Raul Ribeiro từ Chương trình "My Child Matters" cho biết, mặc dù đã có những tiến bộ về phương pháp và kỹ thuật chữa trị bệnh ung thư, nhưng chỉ 20% trẻ em ở các nước nghèo mắc căn bệnh này có cơ hội sống sót, trong khi ở các nước phát triển tỷ lệ này là 80%.

Ông Ribeiro đã phê phán tình trạng khác biệt quá lớn này và nhấn mạnh nhiều mục tiêu ngắn hạn của Chương trình "My Child Matters" đã đạt được kết quả tốt ở các nước như Bangladesh, Ai Cập, Maroc, Ukraine... chẳng hạn như chương trình chăm sóc bệnh nhân, phát hiện bệnh sớm và chăm sóc tâm lý bệnh nhân đã phát huy hiệu quả. Chương trình "My Child Matters" đã chứng tỏ rằng, những đầu tư nhỏ có thể giúp cải thiện rất lớn đời sống của những bệnh nhân ung thư là trẻ em kể cả ở những nước nghèo.

Mô hình của chúng tôi ước tính rằng, có khoảng 397 các trường hợp mắc bệnh ung thư ở trẻ em trên toàn thế giới trong năm 2015, trong đó chỉ có khoảng 224.000 được chẩn đoán. Phát hiện này cho thấy, 43% (172.000/397.000) trường hợp ung thư ở trẻ em không được chẩn đoán trên toàn cầu, với sự thay đổi đáng kể theo khu vực, từ 3% ở Tây u (120/4300) và Bắc Mỹ (300/10.900) đến 57 % (43.000/76.000) ở phía tây châu Phi.

Ở Nam Á (bao gồm Đông Nam Á và Nam Trung Á), tỷ lệ chung của các trường hợp không được chẩn đoán được ước tính là 49% (67.000/137.000). Có tính đến các dự báo dân số, ước tính sẽ có khoảng 6,7 triệu các trường hợp ung thư ở trẻ em trên toàn thế giới từ 2015 đến 2030. Ở mức độ hiệu quả của hệ thống y tế hiện nay, ước tính có khoảng 2,9 triệu các trường hợp ung thư ở trẻ em sẽ bị lỡ chẩn đoán giữa năm 2015 và 2030.

Ung thư ở trẻ em thực sự không được chẩn đoán, đặc biệt là ở Nam Á và châu Phi cận Sahara (bao gồm cả phía Tây, phía Đông và Nam châu Phi). Ngoài việc cải thiện điều trị ung thư ở trẻ em, các hệ thống y tế phải được tăng cường để chẩn đoán chính xác và chăm sóc hiệu quả cho tất cả trẻ em bị ung thư.

Khi các quốc gia mở rộng phạm vi bảo hiểm y tế toàn cầu, những ước tính về tổng tỷ lệ này hy vọng sẽ giúp hướng dẫn các nỗ lực tăng cường năng lực hệ thống y tế một cách thích hợp để đảm bảo tiếp cận chăm sóc ung thư hiệu quả ở trẻ em.

Phát triển phương pháp mới

Ngày 12/4, một phương pháp điều trị mới sử dụng các tế bào miễn dịch tăng cường dường như có tác dụng chống lại các khối u ở trẻ em mắc một loại ung thư hiếm gặp. 9 trong số 27 trẻ em trong nghiên cứu ở Italy không có dấu hiệu ung thư sau 6 tuần điều trị, mặc dù 2 trẻ sau đó tái phát và tử vong.

Phương pháp điều trị - được gọi là liệu pháp tế bào CAR-T - đã được sử dụng để giúp hệ thống miễn dịch chống lại bệnh bạch cầu và các bệnh ung thư khác trong máu. Các chuyên gia trong lĩnh vực này cho biết, đây là lần đầu tiên các nhà nghiên cứu đạt được kết quả đáng khích lệ như vậy đối với các khối u rắn và làm dấy lên hy vọng rằng, nó có thể được sử dụng để chống lại các loại ung thư khác.

Tuy nhiên, còn quá sớm để coi đây là phương pháp chính thức chữa trị u nguyên bào thần kinh, một loại ung thư mô thần kinh thường bắt đầu ở tuyến thượng thận ở trẻ sơ sinh khi phương pháp điều trị tiêu chuẩn có thể rất phức tạp bao gồm hoá trị, phẫu thuật và xạ trị, tùy thuộc vào giai đoạn ung thư và các yếu tố khác.

Những đứa trẻ tham gia nghiên cứu đều mắc bệnh ung thư đã tái phát hoặc đặc biệt khó điều trị. 11 đứa trẻ còn sống khi cuộc nghiên cứu kéo dài 3 năm kết thúc, trong đó có một số đứa trẻ chỉ đáp ứng một phần với điều trị và được tiêm liều lặp lại các tế bào đã biến đổi.

Tiến sĩ Carl June từ Đại học Pennsylvania, người tiên phong về liệu pháp CAR-T, cho biết: “Tất cả những đứa trẻ đó đều sẽ chết nếu không có liệu pháp đó. Chưa từng có bệnh nhân nào phản ứng như thế này trước đây, vì vậy chúng tôi không biết tình hình sẽ như thế nào trong một thập kỷ tới kể từ bây giờ. Chắc chắn sẽ có nhiều thử nghiệm hơn dựa trên những kết quả này”.

Liệu pháp tế bào CAR-T khai thác hệ thống miễn dịch để tạo ra “thuốc sống” có khả năng tìm kiếm và tiêu diệt khối u. Các tế bào T từ máu của bệnh nhân được thu thập và tăng cường trong phòng thí nghiệm, sau đó được đưa trở lại bệnh nhân thông qua đường truyền tĩnh mạch nơi chúng tiếp tục nhân lên.

6 liệu pháp tế bào CAR-T đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ chấp thuận cho bệnh ung thư máu. Một số bệnh nhân ban đầu đã được chữa khỏi.

Nhưng thành công trong khối u rắn rất khó nắm bắt. Nghiên cứu mới được thực hiện bởi các nhà nghiên cứu tại Bệnh viện Nhi đồng Vatican Bambino Gesu ở Rome, Italy.

Tiến sĩ Robbie Majzner từ Trường Đại học Y Stanford, người không tham gia vào nghiên cứu cho biết: “Họ dường như đã tìm thấy một sự kết hợp độc đáo” để biến đổi nhân lên ban đầu sau đó tồn tại trong một thời gian dài để tiếp tục công việc tiêu diệt ung thư.

Theo đồng tác giả nghiên cứu, Tiến sĩ Franco Locatelli, các nhà khoa học đã thêm một công tắc an toàn để loại bỏ các tế bào nếu bệnh nhân có phản ứng nghiêm trọng. Nhiều trẻ em gặp tác dụng phụ khi điều trị bằng liệu pháp CAR-T - một phản ứng miễn dịch quá mức được gọi là “hội chứng giải phóng cytokine”. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu báo cáo rằng, nó có thể nghiêm trọng nhưng hầu hết là nhẹ.

Các nhà khoa học đã kết luận rằng, liệu pháp CAR-T là “khả thi và an toàn trong điều trị u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao”.